Unter der Schirmherrschaft der dsai e.V. in Kooperation mit der _fbeta GmbH im Auftrag von Pharming Group N.V.
8 episodes
5 months ago
Ein Podcast, der Einblicke in das Leben mit seltenen Erkrankungen bietet und neue Wege in Diagnostik und Therapie aufzeigt.
Seltene Erkrankungen und angeborene Immundefekte stellen eine Herausforderung für alle Beteiligten dar – für Betroffene und ihre Familien, die oft eine jahrelange diagnostische Odyssee durchleben, ebenso wie für medizinisches Fachpersonal, das mit komplexen Fällen konfrontiert ist.
Der Podcast bringt diese Perspektiven zusammen. In acht Episoden diskutieren wir mit Expert:innen, Betroffenen und Angehörigen über die besonderen Herausforderungen, die mit seltenen Erkrankungen einhergehen, sowie über den Weg von innovativen Ansätzen in Diagnostik und Therapie.
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Ein Podcast, der Einblicke in das Leben mit seltenen Erkrankungen bietet und neue Wege in Diagnostik und Therapie aufzeigt.
Seltene Erkrankungen und angeborene Immundefekte stellen eine Herausforderung für alle Beteiligten dar – für Betroffene und ihre Familien, die oft eine jahrelange diagnostische Odyssee durchleben, ebenso wie für medizinisches Fachpersonal, das mit komplexen Fällen konfrontiert ist.
Der Podcast bringt diese Perspektiven zusammen. In acht Episoden diskutieren wir mit Expert:innen, Betroffenen und Angehörigen über die besonderen Herausforderungen, die mit seltenen Erkrankungen einhergehen, sowie über den Weg von innovativen Ansätzen in Diagnostik und Therapie.
Episode 7: AMNOG-Bewertung von Orphan Drugs – Herausforderungen und neue Entwicklungen
Diagnose-Kompass: Seltene Erkrankungen
33 minutes
8 months ago
Episode 7: AMNOG-Bewertung von Orphan Drugs – Herausforderungen und neue Entwicklungen
Wie gelangen Orphan Drugs in den Leistungskatalog der Krankenkassen – und welche Hürden gibt es bei ihrer Bewertung im AMNOG-Verfahren?
In dieser Episode spricht Hans-Holger Bleß, Partner _fbeta GmbH, mit Dr. Mathias Wilken, Geschäftsführer Market Access, Märkte und Versorgung sowie Geschäftsfeldleiter für wissenschaftliche Fragestellungen im SGB V beim Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI). Gemeinsam werfen wir einen Blick auf die methodischen, regulatorischen und wirtschaftlichen Herausforderungen bei der Nutzenbewertung von Orphan Drugs.
Wir beleuchten:
Bewertungsmethodik & Evidenzanforderungen: Warum stellt die begrenzte Datenlage eine Herausforderung dar und welche methodischen Besonderheiten gelten für Orphan Drugs im AMNOG-Verfahren? Welche Rolle spielen RCTs, einarmige Studien und historische Vergleiche?
Wiederbewertung und Vergleichstherapien: Welche Schwierigkeiten entstehen durch die Forderung nach zweckmäßigen Vergleichstherapien (zVT) und wie gehen Bewertungsstellen mit nicht-randomisierten Studiendesigns um?
Neue Ansätze zur Evidenzgenerierung: Welche Möglichkeiten bieten anwendungsbegleitende Datenerhebungen, Register und Kassendaten zur Verbesserung der Evidenzlage?
Darüber hinaus diskutieren wir, welche strukturellen Anpassungen nötig sind, um den Zugang zu innovativen Therapien für seltene Erkrankungen zu sichern – und ob Outcome-basierte Erstattungsmodelle ein gangbarer Weg für hochpreisige Therapien wie ATMPs (Advanced therapy medicinal products) sein könnten.
Diagnose-Kompass: Seltene Erkrankungen
Ein Podcast, der Einblicke in das Leben mit seltenen Erkrankungen bietet und neue Wege in Diagnostik und Therapie aufzeigt.
Seltene Erkrankungen und angeborene Immundefekte stellen eine Herausforderung für alle Beteiligten dar – für Betroffene und ihre Familien, die oft eine jahrelange diagnostische Odyssee durchleben, ebenso wie für medizinisches Fachpersonal, das mit komplexen Fällen konfrontiert ist.
Der Podcast bringt diese Perspektiven zusammen. In acht Episoden diskutieren wir mit Expert:innen, Betroffenen und Angehörigen über die besonderen Herausforderungen, die mit seltenen Erkrankungen einhergehen, sowie über den Weg von innovativen Ansätzen in Diagnostik und Therapie.
